Il governo dell’innovazione farmaceutica

Venerdì 10 marzo, a Milano, Palazzo Pirelli ha ospitato Il governo dell’innovazione farmaceutica: modelli di gestione sostenibile dei farmaci oncologici innovativi ad alto costo, un interessante convegno organizzato da Motore Sanità, in collaborazione con la Regione Lombardia e l’AIOM, che ha valutato come conciliare la limitatezza delle risorse finanziarie disponibili con l'elevato costo dei farmaci più innovativi, garantendo sostenibilità al sistema oncologico, accesso alle cure e remunerazione della ricerca promossa dalle aziende.

In Italia oltre tre milioni di persone vivono dopo una diagnosi di cancro. Ogni anno la popolazione dei pazienti aumenta di 90.000 persone. Ormai, ad eccezione dei tumori della cute, il 55% degli uomini e il 63% delle donne colpiti da patologie oncologiche sopravvive nei cinque anni successivi alla diagnosi. A questi dati, però, fa riscontro il problema della sostenibilità e dell'accesso alle terapie innovative, che, insieme ai progressi nelle tecnologie di diagnosi, stanno cambiando le prospettive per i pazienti.

In Italia i tumori più frequenti sono nell'ordine quello del colon-retto (con 52.000 nuove diagnosi stimate), della mammella (circa 50.000 nuovi casi) e del polmone (41.000 nuovi casi). La sopravvivenza più alta a 5 anni si registra per il tumore della mammella (85,5%), per il tumore del colon (60,8%) e del retto (58,3%), mentre quella per il tumore del polmone è pari al 14,3%, più elevata rispetto alla media europea. Per tutte queste neoplasie sono o stanno per rendersi disponibili terapie innovative, ma l'innovazione, soprattutto in oncologia, deve sempre fare i conti con il problema dell'accesso legato sia ai costi sia a ostacoli burocratici. La legge di bilancio 2017, infatti, vincola le risorse aggiuntive ad obiettivi specifici quali: farmaci oncologici, farmaci innovativi, stabilizzazioni, vaccini, rinnovi contrattuali, premialità sui Lea.

Regione Lombardia ha voluto stendere raccomandazioni grazie al contributo di professionisti per rendere omogenei e appropriati i criteri con cui alcuni farmaci antineoplastici ed alcune procedure vengono prescritte nei diversi centri di patologia. Lo strumento utilizzato è l'interpretazione dei dati della letteratura da parte di professionisti con particolare esperienza nelle singole patologie. Attraverso le reti di patologia, farà modo che ciascun paziente possa ricevere un trattamento adeguato alle sue necessità in modo omogeneo su tutto il territorio regionale, evitando faticosi spostamenti in centri di riferimento se non necessari.

L’innovazione farmaceutica pone nuove sfide per la futura sostenibilità della spesa pubblica in ambito sanitario, dove occorre favorire una ricomposizione tra spesa improduttiva e produttiva attraverso nuovi modelli che pongano il Paese di fronte alla priorità di identificare una formula tecnico-organizzativa che permetta contemporaneamente di preservare l’universalità del diritto alla salute e la sostenibilità economica del SSN e di aumentare l’attrazione di investimenti in ricerca e sviluppo ul territorio nazionale.

I lavori sono stati aperti da Massimo Medaglia, Dirigente Struttura Farmaco, dispositivi e HTA Regione Lombardia: i fondi relativi ai farmaci innovativi oncologici fanno parte del fondo sanitario nazionale e non ne hanno uno dedicato. Con la centralizzazione delle scelte vi è un minor potere decisionale da parte delle regioni. L’obiettivo è continuare il percorso di collaborazione con gli attori del sistema e mantenere i contatti con i professionisti affinché il paziente venga trattato al meglio e in modo uguale su tutto il territorio nazionale.

Nel corso della giornata si sono svolte due tavole rotonde: la prima, al mattino, dal titolo Quali modelli di governance adottare a livello regionale per garantire una gestione sostenibile dell’innovazione in oncologia, la seconda, nel pomeriggio, dal titolo Quale ruolo, responsabilità ed attività deve avere una rete oncologica regionale per garantire la presa in carico del paziente oncologico. In sostanza si è discusso su come sia necessario poter tener conto del costo totale del trattamento di una malattia e non solo di quello legato all’acquisizione del farmaco, per poi compararlo all’incremento di benessere del paziente e, con lui, del suo contesto sociale. Il punto, cioè, non è solo l’equazione costi-efficacia, ma anche il valore nel tempo: bisogna, infatti, considerare i benefici di un farmaco in tutto il suo arco di vita, poiché il suo impatto clinico può durare per generazioni.

Nel suo intervento Roberto Francesco Labianca, Direttore Cure Palliative e Hospice ASST Papa Giovanni XXIII Bergamo, ha parlato di accesso alle nuove terapie e della Rete Oncologica Lombarda, la quale ha l'obiettivo di fungere da tramite tra i pazienti e le istituzioni. La ROL assume, in questo senso, un carattere di governante: la sfida attuale è di: ridurre i momenti in cui non si fanno i trattamenti medici adeguati e i momenti in cui si fanno dei trattamenti quando il paziente non ne ha ancora bisogno aumentando sprechi inutili.

Giordano Beretta, Segretario Nazionale AIOM, Responsabile Oncologia Medica Humanitas Gavazzeni Bergamo ha spiegato che l’AIOM ha sempre prediletto scelte di appropriatezza dei percorsi. Un criterio fondamentale per razionalizzare le spese: per quanto riguarda l’innovazione è giusto che AIFA sia scrupolosa ed attenta nel proporre determinati farmaci, purché lo faccia nei tempi giusti garantendo l’accesso alle cure, la sostenibilità e l’efficienza organizzativa.

Filippo De Braud, Direttore Dipartimento Oncologia Medica dell’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, ha affermato che: i trattamenti per le patologie ematologiche sono costosi in modo eguale a quelli per i tumori solidi ed evidenziato l’importanza del PDTA e dei centri di prescrizione selezionare, in maniera appropriata, i pazienti per sostenere la spesa, discutere il prezzo, disporre dell’informatizzazione per stabilire la durata media di un trattamento con un farmaco, informatizzare, in maniera omogenea, sul territorio ed investire su questo per migliorare la capacità gestionale. Altro punto importante - ha proseguito De Braud - è la ricerca mette le aziende in competizione con se stesse, ma ci aiuta ad avere gli strumenti idonei per la valutazione e la Regione dovrebbe contribuire a investire in questo settore.

Rosanna D’Antona, Presidente Associazione Europa Donna, ha portato la sua esperienza di presidente di un’associazione di donne colpite da tumore al seno: Per garantire il diritto ai trattamenti migliori e più efficaci in tutte le fasi della malattia e con una gestione ottimale delle risorse, il modello di riferimento è quello del centro di senologia multidisciplinare (Breast Unit). La gestione delle terapie in percorsi diagnostico-terapeutici multidisciplinari integrati, infatti, consente una scelta dei programmi terapeutici più razionale e mirata ai bisogni della singola donna e la messa a punto di protocolli di intervento terapeutico condivisi fra i professionisti del team, con il concorso delle società scientifiche e con la partecipazione attiva delle associazioni femminili.

Francesco Gregis, Coordinatore Gruppo di Lavoro in Oncologia SIFO Regione Lombardia, ha spiegato che il Gruppo di lavoro in Oncologia della Regione Lombardia, nato nel 1996 all’interno della Società Italiana di Farmacia Ospedaliera (SIFO) ha il compito di ridurre gli sprechi prodotti e riunisce attualmente più di 30 Farmacisti ospedalieri, che si occupano di allestimento di farmaci oncologici all’interno di 14 Aziende Socio Sanitarie Territoriali (ASST) e 5 Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) presenti sul territorio lombardo, implementando la sicurezza dei pazienti attraverso l’allestimento di preparati secondo Farmacopea, Raccomandazioni Ministeriali e norme Europee.

Salvatore Siena, Direttore Dipartimento di Ematologia e Oncologia, Niguarda Cancer Center, Ospedale Niguarda, Università degli Studi di Milano, Milano
, ha affermato che l'appropriatezza delle indicazioni oncologiche è condizione fondamentale per un buon governo clinico e questo sta interamente nei compiti degli oncologi. Il resto del governo farmaceutico sta alle autorità sanitarie che stabiliscono prezzi e disponibilità delle risorse economiche e sanitarie.

Antonio Ardizzoia, Direttore Oncologia ASST Lecco
- ha valutato nel suo intervento il lavoro fatto finora in Regione Lombardia, analizzando luci ed ombre: la situazione, relativamente all’uso dei farmaci innovativi ad alto costo, è abbastanza omogenea se si analizzano le varie provincie, ma, l’uniformità non deve essere solo terapeutica, ma anche di percorso. Un percorso ben strutturato nelle modalità e nei servizi offerti, infatti, assicura standard di cura adeguati e verosimilmente minor spreco di risorse.

Secondo Licia Fioretti, Associazione Salute Donna Onlus: il modello lombardo rappresenta un’oasi felice sia per quanto riguarda la presa in carico del paziente che la funzionalità della Rete. Nella nostra associazione non si assiste a drammatici ritardi nell’accesso ai farmaci innovativi, ad alto costo e mi risulta che la distribuzione territoriale è abbastanza omogenea in tutta la regione. Un’area di miglioramento della rete oncologica lombarda è forse rappresentata dalle lista d’attesa, che a volte sono estremamente lunghe.

Antonio Aglione, Delegato FAVO Lombardia
- ha affermato che: l’innovazione in oncologia induce tre ambiti di riflessione: equità dell’accesso alle cure innovative, coinvolgimento dei pazienti nei processi decisionali, sostenibilità di sistema. Le Associazioni di Pazienti contribuiscono concretamente alla partecipazione attiva a sessioni di HTA e alle Reti Oncologiche, alla liberazione di risorse e al miglioramento della qualità da ottimizzazione dei Percorsi di Cura, infine all’adozione di tecnologie eHealth e mHealth.

Giuseppe Viale, Direttore Dipartimento di Patologia, Università di Milano IEO Istituto Europeo di Oncologi, ha parlato di ricerca e di integrazione, che contribuiscono ad un risparmio notevole, se solo si avessero dei fondi ad hoc: il modello di ricerca attuale è quello di cercare di aggiungere un valore aggiunto a un farmaco che esiste già sul mercato. Sarebbe necessaria l’implementazione di un modello di ricerca di escalation e mira a capire quali sono i pazienti che non necessitano di questi farmaci.

Corrado Tinterri, Responsabile di UO e Director Breast Unit Senologia, Humanitas Rozzano, Milano
- ha dichiarato che il modello assistenziale delle Reti Oncologiche rappresenta l’espressione più efficiente e moderna di gestione appropriataintegrata del paziente oncologico. Il Programma Nazionali Esiti (PNE), gli standard ospedalieri del DM 70/2015 e gli indicatori per i piani di rientro delle grandi aziende ospedaliere (Legge di Stabilità 2016) hanno introdotto logiche, parametri e dati sempre più orientati al concetto di “clinical competence”.

L’innovazione nei processi di cura passa attraverso la rimodulazione dei servizi ospedalieri che devono garantire omogeneità e uniformità dell’offerta sanitaria regionale azionale.